Thuốc hiệu quả đầu tiên để trì hoãn bệnh đa xơ cứng tiên phát
Công ty Genentech , thuộc về Tập đoàn Roche, thông báo vào ngày 27 tháng 9 rằng thử nghiệm lâm sàng, trong Giai đoạn III, của thuốc thử nghiệm Ocrelizumab Nó đã được thỏa đáng.
Thuốc này quản lý để trì hoãn sự tiến triển của bệnh đa xơ cứng tiến triển chính (MSD) ít nhất 12 tuần , trong các giai đoạn ban đầu của nó. Loại phụ của bệnh đa xơ cứng (MS), ảnh hưởng đến khoảng 10 hoặc 15% dân số mắc bệnh này, là một bệnh lý rất tích cực. Cho đến nay không có cách chữa trị, nhưng nghiên cứu đa trung tâm này (quốc tế) với sự tham gia của Tây Ban Nha, đã cho thấy hiệu quả của loại thuốc này có thể trở thành lựa chọn điều trị đầu tiên và duy nhất cho bệnh nhân mắc bệnh này.
Cho đến nay không có điều trị cho EMM
Nghiên cứu về loại thuốc này được gọi là Nhà nguyện và đã được lãnh đạo bởi người đứng đầu Dịch vụ Thần kinh học lâm sàng của Bệnh viện Vall d'Hebron và giám đốc Trung tâm Bệnh đa xơ cứng của Catalonia (Cemcat), Xavier Montalbán. Trong nghiên cứu này, chúng tôi đã nghiên cứu hiệu quả của thuốc Ocrelizumab ở 732 bệnh nhân mắc bệnh đa xơ cứng nguyên phát tiến triển và kết luận chính là nó dừng lại, ít nhất là 12 tuần, sự tiến triển của khuyết tật gây ra bệnh .
Montalbán muốn ăn mừng khám phá và đã tuyên bố:
"Đó là một khoảnh khắc lịch sử thực sự, vì đây là lần đầu tiên một loại thuốc được chứng minh là có hiệu quả trong việc kiểm soát loại bệnh thần kinh này." Một cửa sổ mở ra để hiểu rõ hơn và điều trị bệnh đa xơ cứng "Thuốc này là một kháng thể đơn dòng được thiết kế để tấn công có chọn lọc các tế bào CD20B + được cho là có vai trò chính trong việc phá hủy myelin và dây thần kinh, gây ra các triệu chứng của bệnh đa xơ cứng. Bằng cách liên kết với bề mặt của các protein này, Ocrelizumab giúp bảo tồn các chức năng quan trọng nhất của hệ thống miễn dịch.
Bệnh đa xơ cứng là gì?
các bệnh đa xơ cứng (MS) là một bệnh về thần kinh ảnh hưởng đến hệ thần kinh trung ương (CNS), cả não và tủy sống . Người ta không biết chính xác nguyên nhân gây ra MS, nhưng bệnh lý này làm hỏng myelin, một chất hình thành màng bao quanh các sợi thần kinh (sợi trục) và tạo điều kiện cho sự dẫn truyền xung điện giữa chúng.
Myelin bị phá hủy ở nhiều khu vực, đôi khi để lại sẹo (xơ cứng). Những khu vực bị thương còn được gọi là tấm demyelination. Khi chất myelin hóa bị phá hủy, khả năng các dây thần kinh dẫn truyền xung điện từ và đến não bị gián đoạn, và thực tế này tạo ra sự xuất hiện của các triệu chứng như:
- Thay đổi thị giác
- Yếu cơ
- Vấn đề với sự phối hợp và cân bằng
- Cảm giác như tê, ngứa hoặc châm chích
- Vấn đề với suy nghĩ và trí nhớ
Bệnh đa xơ cứng ảnh hưởng đến phụ nữ nhiều hơn nam giới . Khởi phát của nó thường xảy ra trong khoảng từ 20 đến 40 năm, mặc dù các trường hợp cũng đã được báo cáo ở trẻ em và người già. Nói chung, bệnh nhẹ, nhưng trong trường hợp nặng hơn, một số người mất khả năng viết, nói hoặc đi lại.
Trong hầu hết các trường hợp, bệnh này tiến triển theo đợt bùng phát, nhưng trong bệnh đa xơ cứng tiến triển nguyên phát, tình trạng khuyết tật xấu đi liên tục và chậm dần trong nhiều tháng hoặc nhiều năm, đó là lý do tại sao nó được coi là một dạng nghiêm trọng của bệnh này.
Các giai đoạn phát triển lâm sàng của thuốc
Để một loại thuốc được bán, một quy trình phải được tuân thủ để đánh giá hiệu quả và độ an toàn của nó, do đó tránh gây nguy hiểm đến tính mạng của những người sẽ sử dụng nó. Sự phát triển của một loại thuốc mới là lâu dài và khó khăn, bởi vì chỉ có hai hoặc ba trong số 10.000 chất dược lý được đưa ra thị trường .
Khi thuốc đã được đánh giá đầy đủ trong các mô hình in vitro và trong các nghiên cứu trên động vật (giai đoạn tiền lâm sàng), nghiên cứu trên người bắt đầu, được gọi là thử nghiệm lâm sàng. Về mặt kinh điển, giai đoạn phát triển lâm sàng của một sản phẩm dược phẩm được chia thành 4 giai đoạn liên tiếp, nhưng có thể được xếp chồng lên nhau. Đây là các giai đoạn là một phần của thử nghiệm lâm sàng:
- Giai đoạn I : Giai đoạn này bao gồm các nghiên cứu đầu tiên được thực hiện trên con người, với mục tiêu chính là đo lường sự an toàn và khả năng dung nạp của hợp chất. Với mức độ rủi ro liên quan, số lượng tình nguyện viên là nhỏ và thời gian của giai đoạn ngắn.
- Giai đoạn II : Rủi ro trong giai đoạn này là vừa phải, và mục tiêu của nó là cung cấp thông tin sơ bộ về hiệu quả của sản phẩm và thiết lập mối quan hệ liều đáp ứng. Hàng trăm đối tượng là cần thiết và giai đoạn này có thể được kéo dài trong vài tháng hoặc nhiều năm.
- Giai đoạn III : Đây là giai đoạn mà thuốc này được tìm thấy, và cần đánh giá hiệu quả và độ an toàn của nó trong các điều kiện sử dụng thông thường và liên quan đến các phương pháp điều trị có sẵn cho chỉ định nghiên cứu. Do đó, việc sử dụng kết hợp với các loại thuốc khác trong vài tháng hoặc nhiều năm đã được thử nghiệm, trong đó mức độ ảnh hưởng của các tác dụng mong muốn và không mong muốn được phân tích. Đây là những nghiên cứu xác nhận điều trị.
- Giai đoạn IV : Nó được thực hiện sau khi tiếp thị thuốc để nghiên cứu lại trong bối cảnh lâm sàng và để cung cấp thêm thông tin về tác dụng phụ của nó.
Sau khi có kết quả dương tính trong Giai đoạn III của thử nghiệm lâm sàng Ocrelizumab, Vào đầu năm tới, ủy quyền của Châu Âu sẽ được yêu cầu để có thể bán loại thuốc này . Điều này thường mất khoảng sáu tháng. Từ đó trở đi, mỗi quốc gia sẽ quyết định xem có cho phép bán hàng trong lãnh thổ của mình hay không.
